Malattie del sangue

Il Mieloma

Che cos’è?
Il mieloma multiplo (MM) è una malattia tumorale caratterizzata dalla proliferazione e accumulo di plasmacellule nel midollo osseo e dall’aumentata produzione di immunoglobuline, complete o incomplete (componente monoclonale, CM), rilevabili nel siero e/o nelle urine. All’aumentata produzione di immunoglobuline monoclonali, alle loro peculiari caratteristiche chimico-fisiche, alla produzione di citochine e all’espansione della massa neoplastica sono associati i caratteristici quadri clinici di presentazione della malattia tra cui si distinguono, per incidenza e severità, la patologia osteoporotica-osteolitica dell’apparato scheletrico e l’interessamento renale.
Incidenza
Il MM rappresenta il 10% di tutte le malattie tumorali ematologiche. L’incidenza è pari a circa 4 nuovi casi su 100.000 individui per anno; il sesso maschile è interessato con frequenza lievemente superiore rispetto al sesso femminile (1,3:1) e i soggetti di razza afro-americana risultano colpiti con frequenza doppia rispetto ai soggetti di razza caucasica. Alla diagnosi l’età mediana è di circa 70 anni e soltanto il 3% dei pazienti arruolati nei protocolli terapeutici ha meno di 40 anni.
Qual è la causa del mieloma?
E’ sconosciuta: probabili fattori di rischio sono rappresentati dall’esposizione a tossici ambientali e/o professionali (es. radiazioni ionizzanti, pesticidi, derivati del petrolio, asbesto);  inoltre, esistono fattori di predisposizione genetica e quindi esiste un lieve aumentato rischio di sviluppare la malattia in ambito familiare.
Come ci si accorge di avere il mieloma?
La diagnosi può avvenire casualmente in seguito ad esami di laboratorio di routine oppure in seguito a sintomi del paziente che portano ad eseguire accertamenti medici:
– dolori ossei, soprattutto a carico della colonna vertebrale e delle coste per crolli vertebrali e/o fratture patologiche
– stanchezza secondaria all’anemia (calo dei globuli rossi)
– nausea, vomito, inappetenza, confusione mentale secondarie ad insufficienza renale acuta
Esami di laboratorio e strumentali:
Il sospetto di mieloma dagli esami di laboratorio avviene in seguito al riscontro di una componente monoclonale sierica (IgG o IgA) o al riscontro di catene leggere libere k o lambda nel siero o nelle urine; altre alterazioni che possono osservarsi sono la presenza di un’anemia, un aumento della calcemia e un’insufficienza renale con incremento della creatininemia.
Inoltre, la presenza di lesioni osteolitiche evidenziata alla TC o in corso di radiografie o risonanza magnetica è molto suggestiva di mieloma.
Biopsia osteo-midollare
La biopsia midollare consente di diagnosticare il mieloma multiplo documentando la presenza di plasmacellule monoclonali nel midollo osseo.
Come si cura?
Nel caso di un riscontro asintomatico di malattia e di assenza di danno d’organo, il paziente viene seguito in follow-up senza iniziare alcuna terapia. Invece, in presenza di sintomi correlati alla malattia (anemia, ipercalcemia, lesioni ossee, insufficienza renale, elevato infiltrato plasmacellulare nel midollo osseo, elevato rapporto tra catene leggere libere ecc) viene iniziata subito una terapia.
I trattamenti differiscono principalmente in base all’età del paziente e all’eventuale presenza di altre malattie che possano limitare i trattamenti (ad esempio un precedente infarto ecc).
In generale, nei pazienti di età inferiore ai 70 anni, la terapia si articola in più fasi: una terapia di induzione che normalmente viene eseguita in regime di Day Service/Day Hospital della durata di 3-4 mesi che comprende l’associazione di tre farmaci, a cui fa seguito una chemioterapia mobilizzante con ciclofosfamide e raccolta delle cellule staminali ematopoietiche del sangue periferico; successivamente il paziente viene sottoposto a 1-2 chemioterapie ad alte dosi con melphalan e trapianto autologo di cellule staminali, procedura che prevede un ricovero di circa 2 settimane in ospedale a cui fanno seguito 2 cicli di consolidamento e una successiva terapia di mantenimento.
Nei pazienti non candidati a trapianto autologo per limiti di età o per la presenza di patologie associate, la terapia di I linea prevede principalmente due opzioni terapeutiche: 9 cicli di terapia secondo il regime VMP  della durata di circa un anno oppure una terapia continuativa fino a progressione/intolleranza.
Relativamente ai trattamenti per i pazienti con recidiva o che non rispondono alla terapia di I linea, esistono diverse strategie terapeutiche che comprendono la combinazione di diversi farmaci (inibitori del proteasoma). Non ultima la possibilità di ricevere nuovi farmaci all’interno di protocolli clinici sperimentali.
Si guarisce?
Se per molti anni le poche possibilità di cura riguardavano esclusivamente i pazienti con mieloma multiplo sottoposti ad un trapianto di cellule staminali da donatore, oggi la possibilità di guarire o per lo meno di ottenere una remissione di malattia è osservata in sempre più pazienti sottoposti a nuove combinazioni terapeutiche soprattutto se comprendenti l’anticorpo monoclonale daratumumab.
Le differenti combinazioni terapeutiche consentono spesso di controllare la malattia.
Prospettive future:
Le sperimentazioni cliniche nel mieloma multiplo e lo sviluppo di nuovi farmaci sempre più efficaci rendono il futuro dei pazienti con mieloma sempre più roseo rispetto ai decenni precedenti. Tra i farmaci più promettenti citiamo gli anticorpi monoclonali bispecifici , in grado di fare riconoscere meglio ai propri linfociti T le cellule del mieloma e farle quindi distruggere e i CAR-T (chimiric antigen receptor T-cell), cioè cellule del sistema immunitario del paziente modificate geneticamente per riconoscere le cellule tumorali.
Dove curarsi in caso di diagnosi di mieloma multiplo:
L’Unità Operativa di Ematologia di Ravenna è in grado di curare tutti i pazienti con mieloma multiplo nelle differenti fasi terapeutiche che vanno dalla terapia iniziale fino al trapianto autologo di cellule staminali e che comprendono anche le differenti terapie in caso di ricaduta di malattia.

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